Le lénacapavir est une priorité du MPP depuis 2022. Son nouveau mécanisme d'action et ses propriétés à longue durée d'action (jusqu'à 6 mois d'intervalle entre les doses) pourraient en faire un produit important dans la prévention et/ou le traitement du VIH (en association avec d'autres médicaments). Les programmes cliniques en cours indiquent des profils d'efficacité et de sécurité favorables. En outre, le lenacapavir a été classé prioritaire par l'OMS dans le PADO-5 et le CADO-4.

Une licence pour le cabotégravir à longue durée d'action pour la PrEP a été signée par le MPP en 2022. Le cabotégravir est le seul inhibiteur du transfert de brin d'intégrase (INSTI) à longue durée d'action approuvé pour le traitement du VIH, en association avec la rilpivirine. Le cabotégravir à longue durée d'action a le potentiel de devenir un composant clé pour d'autres régimes à longue durée d'action pour le traitement du VIH qui pourraient être introduits dans les pays à revenus moyens à faibles (PRMF). 

La rilpivirine est le seul inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse (INNTI) approuvé, en association avec le cabotégravir, comme traitement à action prolongée contre le VIH. Toutefois, les exigences de la chaîne du froid pour la rilpivirine compliquent la mise en œuvre de ce traitement dans certaines régions aux ressources limitées. En outre, l’apparition de souches a résistantes du virus associées à l’usage de la rilpivirine excluerait largement l'utilisation future des médicaments de la classe des INNTI.

La doravirine est un inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse (INNTI). Elle est étudiée pour le traitement du VIH en association avec l'islatravir en traitement oral quotidien et elle a le potentiel de faire partie d’un traitement alternatif pour les personnes vivant avec le VIH. En outre, une partie de son programme de développement est axée sur les nourrissons et les enfants. Cependant, l’avantage clinique par rapport au traitement standard ne semble pas consensuel.

L'islatravir est le premier médicament d'une nouvelle classe appelée inhibiteurs nucléosidiques de la translocation de la transcriptase inverse (INTTI). Son nouveau mécanisme d'action et ses propriétés de longue durée d'action pourraient en faire un produit important dans le traitement du VIH. Après une période de suspension du développement clinique de l'islatravir en raison de problèmes de sécurité, Merck a récemment repris certains programmes de développement de la molécule tout en surveillant de près sa sécurité. En outre, l'islatravir est l'un des médicaments les plus prometteurs étudiés en association avec le lenacapavir pour un traitement hebdomadaire par voie orale, et il est étudié en co-formulation avec d'autres médicaments et dans plusieurs plates-formes technologiques à action prolongée

La gépotidacine est un antibiotique oral expérimental, premier de sa classe, pour les infections urinaires non compliquées. La gépotidacine est active contre la plupart des souches d'uropathogènes cibles, telles que E. coli et Staphylococcus saprophyticus, y compris les isolats résistants aux antibiotiques actuels. En outre, en raison de l'inhibition équilibrée de deux enzymes, des mutations dans les deux enzymes sont nécessaires pour affecter de manière significative la sensibilité à la gépotidacine.

Le bulevirtide a récemment été approuvé sous conditions par l'EMA et constitue aujourd'hui le seul traitement spécifique de l'hépatite delta. Toutefois, des questions subsistent quant à la durée du traitement et à la formulation nécessitant une injection sous-cutanée quotidienne, ce qui pourrait entraver son utilisation dans les pays à faible revenu. En outre, sa sécurité et son efficacité sont encore en cours d'évaluation, c'est pourquoi le bulevirtide a été inclus dans la liste de surveillance.

Le quabodepistat (OPC-167832) est une molécule dotée d'un nouveau mécanisme d'action qui présente une puissante activité antituberculeuse et un profil de sécurité favorable. Elle est étudiée dans le cadre d'un nouveau schéma thérapeutique contre la tuberculose, en association avec le delamanid et la bédaquiline, dans le cadre du programme PAN-TB (Project to Accelerate New Treatments for Tuberculosis).

Le BTZ-043 est un agent expérimental, actif contre tous les Mycobacterium tuberculosis testés,
y compris des isolats cliniques de patients MDR et XDR. Les données cliniques sur le BTZ-043 sont encore immatures et le médicament candidat reste donc sur la liste de surveillance.

Le delpazolide est un agent antituberculeux expérimental. Il est étudié en combinaison avec le delamanid et la bédaquiline. Comme les données cliniques sont encore immatures, le médicament candidat reste à surveiller.

Le ganfeborole (GSK3036656) est un agent expérimental qui a démontré une activité bactéricide précoce avec une faible dose orale en une prise par jour après 14 jours de traitement chez des participants atteints de tuberculose pulmonaire sensible aux médicaments. Les données cliniques sur le GSK3036656 sont encore immatures et le médicament candidat reste donc sous surveillance.

Macozinone (PBTZ-169) est un candidat-médicament contre la tuberculose qui a démontré une grande puissance contre Mycobacterium tuberculosis sensible et résistant aux médicaments dans des études précliniques. La macozinone a des effets additifs avec de nombreux agents thérapeutiques contre la tuberculose, commercialisés ou en cours de développement, et a des effets synergiques avec la bédaquiline et la clofazimine dans des modèles précliniques. C Les données cliniques sur la macozinone sont encore immatures et le médicament candidat reste donc sur la liste de surveillance.

Telacebec (Q203) est une petite molécule candidate active par voie orale, la première de sa catégorie, qui bloque la croissance de Mycobacterium tuberculosis. L'efficacité puissante de Telacebec contre la tuberculose sensible et résistante aux médicaments a été démontrée dans des études précliniques et cliniques. Telacebec a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée de la part de la FDA américaine. Récemment, Qurient et TB Alliance ont annoncé un accord de licence exclusive pour ce candidat. Les données cliniques sur Telacebec sont encore immatures et le médicament candidat reste donc sur la liste de surveillance.

La fobrepodacine (SPR720) est étudiée en tant que thérapie orale pour le traitement des infections à mycobactéries non tuberculeuses (MNT). Les agents pathogènes responsables des maladies pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses sont des agents pathogènes environnementaux omniprésents qui peuvent provoquer des lésions pulmonaires progressives et une insuffisance respiratoire, en particulier chez les patients dont le système immunitaire est affaibli ou qui souffrent de troubles pulmonaires sous-jacents. Les MNT constituent un problème de santé mondial croissant et un besoin médical majeur non satisfait en raison du manque de nouveaux médicaments développés pour lutter contre ces bactéries. Les données cliniques sur la fobrepodacine ne sont pas encore mûres et le médicament candidat est donc inscrit sur la liste de surveillance.

La sudapyridine (WX-081) est un analogue de la bédaquiline , qui présente une activité antimycobactérienne et une faible toxicité. Les données cliniques sur la sudapyridine n'étant pas encore mûres, le médicament candidat est inscrit sur la liste de surveillance.

Au niveau mondial, on estime que les épidémies annuelles de grippe provoquent environ 3 à 5 millions de cas de maladie grave et environ 290 000 à 650 000 décès dus à des troubles respiratoires.

La grippe a toujours été à l'origine de pandémies aux conséquences sanitaires et économiques considérables. Le baloxavir marboxil peut constituer un outil précieux pour la préparation à une pandémie en cas d'apparition d'une nouvelle souche grippale très virulente, en fournissant une couche de défense supplémentaire en plus du vaccin. Cette diversification permet d'atténuer le risque associé aux pénuries de médicaments, aux perturbations de la chaîne d'approvisionnement ou à l'apparition d'une résistance à un antiviral spécifique..

Le pembrolizumab est l'un des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire dont le MPP a fait sa priorité. En monothérapie, le pembrolizumab réduit de 40 % le risque de décès chez les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules et prolonge significativement la survie de plus d'un an, avec moins d'effets secondaires que la chimiothérapie traditionnelle.

La formulation intraveineuse du paclitaxel a été ajoutée à la LME en 2011 et utilisée depuis dans les protocoles de traitement de nombreux cancers. Ce nouveau mode d'administration, sans nouvelles exigences en matière de diagnostic, rend l'indication prometteuse pour les pays en développement à faible revenu, dans l'attente de leur approbation par les autorités réglementaires reconnues, et a donc été incluse dans la liste de surveillance.

Le ribociclib est un inhibiteur de CDK4/6 administré par voie orale, approuvé par la FDA en 2017. Les inhibiteurs de CDK 4/6 sont l'option préférée recommandée dans le traitement du cancer du sein avancé. Le comité d'experts de l'EML a reconnu son potentiel d'inclusion future et a recommandé à MPP d'explorer la possibilité de l'homologuer.

L'abemaciclib est un inhibiteur CDK4/6 oral, approuvé par la FDA en 2021, recommandé comme option préférentielle dans le traitement du cancer du sein avancé. Les inhibiteurs de CDK 4/6 sont l'option préférentielle recommandée dans le traitement du cancer du sein avancé. Le comité d'experts de l'EML a reconnu son potentiel d'inclusion future et a recommandé à MPP d'étudier la possibilité de l'homologuer. L'abemaciclib présente un profil de sécurité similaire à celui du ribociclib, mais avec un schéma posologique différent, ce qui en fait une alternative intéressante.

Le trastuzumab sous-cutané est un anticorps monoclonal approuvé par la FDA en 2019 pour le traitement du cancer du sein surexprimant HER2. Il s'agit du même anticorps monoclonal que le trastuzumab intraveineux et il peut être administré plus facilement et plus rapidement, par voie sous-cutanée.

L'apalutamide est un antagoniste des récepteurs androgéniques de la génération 2nd approuvé par la FDA en 2018. En tant que classe de médicaments, les antagonistes des récepteurs androgéniques de la génération 2nd améliorent la survie globale des patients atteints de cancer de la prostate. L'apalutamide est un candidat alternatif potentiel solide.

Le darolutamide est un antagoniste des récepteurs androgéniques de 2nde génération approuvé par la FDA en 2019. En tant que classe de médicaments, les antagonistes des récepteurs androgéniques de 2e génération améliorent la survie globale des patients atteints de cancer de la prostate. Le darolutamide est un candidat alternatif potentiel.

La formulation intraveineuse du paclitaxel a été ajoutée à la LME en 2011 et utilisée depuis dans les protocoles de traitement de nombreux cancers. Ce nouveau mode d'administration, sans nouvelles exigences en matière de diagnostic, rend l'indication prometteuse pour les pays en développement à faible revenu, dans l'attente de leur approbation par les autorités réglementaires reconnues, et a donc été incluse dans la liste de surveillance.

Le pembrolizumab est l'un des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire dont le MPP a fait sa priorité. En monothérapie, le pembrolizumab réduit de 40 % le risque de décès chez les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules et prolonge significativement la survie de plus d'un an, avec moins d'effets secondaires que la chimiothérapie traditionnelle.

L'osimertinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de l'EGFR de troisième génération, a démontré des avantages significatifs par rapport aux traitements de première ligne standard de premières et deuxièmes générations dans le cadre de la LME pour le traitement du CPNPC. L'osimertinib est approuvé par la FDA et l'EMA.

L'aumolertinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de l'EGFR de troisième génération, a démontré des avantages significatifs par rapport aux traitements de première ligne standard de première et deuxième générations dans le cadre de l'EML pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules. L'aumolertinib est en cours d'examen par l'EMA.

La formulation intraveineuse du paclitaxel a été ajoutée à la LME en 2011 et utilisée depuis dans les protocoles de traitement de nombreux cancers. Ce nouveau mode d'administration, sans nouvelles exigences en matière de diagnostic, rend l'indication prometteuse pour les pays en développement à faible revenu, dans l'attente de leur approbation par les autorités réglementaires reconnues, et a donc été incluse dans la liste de surveillance.

L'adagrasib est un inhibiteur du KRAS administré par voie orale, qui a reçu l'approbation de la FDA pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules en 2022, et qui présente des avantages cliniques durables pour les patients.

Le lazertinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR TKI) de troisième génération, en attente d'approbation par une autorité d'enregistrement stricte reconnue (SRA), qui présente une supériorité par rapport à la génération 1st d'EGFR TKI. Le lazertinib a un fort potentiel en tant qu'option alternative pour le traitement du cancer du poumon.

Le sotorasib est un inhibiteur du KRAS administré par voie orale, qui a reçu une autorisation accélérée de la FDA pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) en 2021. Une étude récente a montré que le sotorasib offrait des avantages significatifs par rapport au traitement intraveineux standard.

Le pembrolizumab est l'un des inhibiteurs de points de contrôle immunitaire dont le MPP a fait sa priorité. En monothérapie, le pembrolizumab réduit de 40 % le risque de décès chez les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules et prolonge significativement la survie de plus d'un an, avec moins d'effets secondaires que la chimiothérapie traditionnelle.

La formulation intraveineuse du paclitaxel a été ajoutée à la LME en 2011 et utilisée depuis dans les protocoles de traitement de nombreux cancers. Ce nouveau mode d'administration, sans nouvelles exigences en matière de diagnostic, rend l'indication prometteuse pour les pays en développement à faible revenu, dans l'attente de leur approbation par les autorités réglementaires reconnues, et a donc été incluse dans la liste de surveillance.

L'ibrutinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) approuvé par la FDA en 2013 et ajouté à la liste complémentaire de la LME pour le traitement de la leucémie lymphocytaire chronique. L'ibrutinib a démontré des avantages majeurs par rapport à la chimio-immunothérapie. Le comité d'experts du LME a recommandé à MPP d'étudier la possibilité de l'homologuer.

Le zanubrutinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) approuvé par la FDA en 2023 pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC). Reconnaissant l'importance du rôle émergent des BTKi en tant que classe thérapeutique dans le traitement de la LLC, le comité du LME a indiqué qu'il considérerait une demande de zanubrutinib comme une alternative thérapeutique à inclure et a recommandé à MPP d'explorer cette possibilité d'octroi de licence.

La canagliflozine est un autre inhibiteur du sodium glucose cotransporteur 2 (SGLT2), approuvé par la FDA en 2013 et ajouté à l'EML 2021 en tant qu'alternative thérapeutique à l'empagliflozine.

L'empagliflozine est un hypoglycémiant oral approuvé par la FDA en 2014 et ajouté à la liste principale de la LME en 2021 comme traitement d'appoint pour les adultes atteints de diabète de type 2. L'empagliflozine a été choisie comme représentant de la classe des inhibiteurs du sodium glucose cotransporteur 2 (SGLT2).

Cardiovascular fixed-dose combinations of several drugs (commonly known as “polypills”) have been shown to rationalize treatment regimens, improve adherence and better control risk factors. Polypills for the prevention of cardiovascular disease are made up of cholesterol-lowering agents, one or more blood pressure-lowering agents and, if necessary, acetylsalicylic acid (aspirin). Their inclusion in the EML should improve the accessibility and affordability of these essential medicines, which have the potential to save millions of lives every year.

Liste de surveillance / Détenteurs de brevets multiples
Les incrétines sont des hormones dérivées de l'intestin, membres de la superfamille du glucagon, libérées en réponse à l'ingestion de nutriments, principalement le glucose et les graisses. Elles stimulent la sécrétion d'insuline pancréatique de manière dépendante du glucose et jouent un rôle important dans la physiologie gastro-intestinale locale et celle de l'ensemble du corps. Les thérapies à base d'incrétine protègent les cellules β et stimulent leur fonction en augmentant la biosynthèse/sécrétion d'insuline. Les thérapies basées sur l'incrétine comprennent l'utilisation de mimétiques de l'incrétine [agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon (GLP-1)] et d'amplificateurs de l'incrétine.

Il existe deux principales hormones incrétines chez l'homme : Le GIP (peptide insulinotrope dépendant du glucose, également connu sous le nom de peptide inhibiteur gastrique) et le GLP-1 (peptide-1 de type glucagon).

La canagliflozine est un autre inhibiteur du sodium glucose cotransporteur 2 (SGLT2), approuvé par la FDA en 2013 et ajouté à l'EML 2021 en tant qu'alternative thérapeutique à l'empagliflozine.

L'empagliflozine est un hypoglycémiant oral approuvé par la FDA en 2014 et ajouté à la liste principale de la LME en 2021 comme traitement d'appoint pour les adultes atteints de diabète de type 2. L'empagliflozine a été choisie comme représentant de la classe des inhibiteurs du sodium glucose cotransporteur 2 (SGLT2).

Liste de surveillance / Détenteurs de brevets multiples
Les incrétines sont des hormones dérivées de l'intestin, membres de la superfamille du glucagon, libérées en réponse à l'ingestion de nutriments, principalement le glucose et les graisses. Elles stimulent la sécrétion d'insuline pancréatique de manière dépendante du glucose et jouent un rôle important dans la physiologie gastro-intestinale locale et celle de l'ensemble du corps. Les thérapies à base d'incrétine protègent les cellules β et stimulent leur fonction en augmentant la biosynthèse/sécrétion d'insuline. Les thérapies basées sur l'incrétine comprennent l'utilisation de mimétiques de l'incrétine [agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon (GLP-1)] et d'amplificateurs de l'incrétine.

Il existe deux principales hormones incrétines chez l'homme : Le GIP (peptide insulinotrope dépendant du glucose, également connu sous le nom de peptide inhibiteur gastrique) et le GLP-1 (peptide-1 de type glucagon).

Le carbétocine a été approuvé par la FDA en 1997 et sa stabilité à la chaleur a été ajoutée à la liste principale de la LME en 2019 pour la prévention de l'hémorragie post-partum sur la base d'effets similaires à ceux de l'ocytocine en termes d'efficacité et d'innocuité. Le carbétocine thermostable ne nécessite pas de transport dans la chaîne du froid ni de stockage réfrigéré, ce qui présente des avantages et réduit le risque de perte de qualité par rapport à l'ocytocine dans les PRFM. La carbétocine thermostable est prometteuse pour les PRFM.

L'association des substances actives elexacaftor, ivacaftor et tezacaftor est la première trithérapie disponible pour traiter les patients présentant la mutation la plus courante de la mucoviscidose. Elle a été approuvée pour les patients de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose et présentant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), ce qui représente, selon les estimations, 90 % de la population atteinte de mucoviscidose.

Voxelotor est un modulateur de l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène approuvé par la FDA en 2019 pour le traitement de la drépanocytose. Environ 90 % de la population drépanocytaire mondiale vit dans les pays à faible et moyen revenu. Voxelotor a un mode d'action différent de celui des thérapies conventionnelles de référence, ce qui le rend pertinent en tant que traitement supplémentaire ou en cas d'intolérance.

Le nirsevimab est un anticorps monoclonal actif contre le VRS. Les anticorps monoclonaux sont des protéines fabriquées en laboratoire qui imitent la capacité du système immunitaire à combattre les agents pathogènes nocifs tels que les virus. Une dose de nirsevimab administrée en une seule injection intramusculaire avant ou pendant la saison du VRS peut fournir une protection pendant la saison du VRS.

La cladribine est un médicament modificateur de la maladie pour traiter la sclérose en plaques récurrente-rémittente très active. Il est administré sous forme de pilule en deux traitements, à douze mois d'intervalle, pour réduire le nombre et la gravité des poussées. Il réduit le nombre de poussées d'environ la moitié.

la buprénorphine injectable à libération prolongée pour usage sous-cutané ou sous forme d'implant, offre la possibilité d'administrations moins fréquentes de buprénorphine (par exemple, chaque semaine, chaque mois ou deux fois par an).

L'association des substances actives elexacaftor, ivacaftor et tezacaftor est la première trithérapie disponible pour traiter les patients présentant la mutation la plus courante de la mucoviscidose. Elle a été approuvée pour les patients de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose et présentant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), ce qui représente, selon les estimations, 90 % de la population atteinte de mucoviscidose.